Research丨冼勋德课题组针对“高脂血症与代谢性疾病”提出Fat-1的跨物种基因疗法策略

本文由北京大学心血管研究所冼勋德课题组发表，主要探讨了Fat-1基因在治疗代谢相关脂肪性肝病（MAFLD）和动脉粥样硬化中的应用。研究通过构建Fat-1过表达载体AAV9-Fat-1，并在叙利亚金黄地鼠和LDLR-/-仓鼠模型中进行实验，发现Fat-1能有效改善血脂谱，缓解肝损伤和脂质沉积，并通过促进PPARα的核定位来增强脂肪酸氧化，抑制脂质合成和炎症反应。此外，Fat-1还能显著减少动脉粥样硬化病变面积和炎症细胞浸润。研究结果表明，Fat-1在改善脂质代谢紊乱、治疗MAFLD和动脉粥样硬化方面具有关键作用，为开发基于Fat-1的基因治疗方法提供了有力依据。