Transl Psychiatry丨阐抗GABAA受体自身免疫脑炎个体化治疗新策略？

本研究由中山大学附属第三医院脑病中心邱伟教授团队在Translational Psychiatry上发表，探讨了抗GABAA受体脑炎的个体化治疗策略。该病是一种罕见的自身免疫性脑炎，临床表现包括意识障碍、癫痫持续状态和精神行为异常。研究通过单细胞测序技术发现患者体内存在特异性单克隆CD8+ T细胞群，这些细胞高表达JAK2、JAK3及STAT1基因，表明JAK-STAT通路异常激活。进一步研究发现，胸腺瘤抗原LMO5的异常表达驱动了免疫异常，并通过实验证实其与CD8+ T细胞表面TCR的交叉反应性。基于这些发现，研究团队对一例难治性患者使用JAK抑制剂托法替尼进行治疗，取得了显著疗效。本研究不仅揭示了抗GABAA受体脑炎的发病机制，还为开发免疫靶向药物提供了科学依据。