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Nat Biotechnol | 2篇！上海科技大学陈佳等团队合作构建高效精准的线粒体腺嘌呤碱基编辑器

iNature 2025-03-27 08:58
文章摘要
该研究揭示了TALED介导的线粒体DNA A-to-G编辑依赖于碱基切除修复(BER)形成单链DNA区，通过优化脱氨酶和融合尿嘧啶DNA糖基化酶开发了高效精准的eTALED6系列编辑器。研究团队进一步改造获得eTALED6Rs，在DNA和RNA水平实现高效靶向编辑并减少脱靶效应，成功在线粒体DNA中安装致病突变。同时，另一项研究开发了特异性RNA腺苷编辑器RtABE，通过切割ADAR抑制剂实现高效精准的RNA编辑，在小鼠模型中成功治疗Hurler综合征。这些发现为线粒体遗传病和RNA相关疾病的治疗提供了新工具。
Nat Biotechnol | 2篇！上海科技大学陈佳等团队合作构建高效精准的线粒体腺嘌呤碱基编辑器
查看文献： Leveraging base excision repair for efficient adenine base editing of mitochondrial DNA
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