脂质纳米颗粒，最新Nature Biotechnology，双重靶向作用！

本文介绍了得克萨斯大学西南医学中心Daniel J. Siegwart团队开发的双重选择性器官靶向脂质纳米颗粒（Dual SORT LNPs），用于将碱基编辑器递送到肝脏和肺部，以治疗α1-抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。AATD是一种由SERPINA1基因中的PiZ突变引发的遗传性疾病，影响肝脏和肺部功能。研究团队通过优化LNPs的配方，实现了在肝脏和肺部的高效基因编辑，并在小鼠模型中验证了其效果。实验结果显示，Liver SORT LNPs在肝脏中实现了高达40%的校正编辑效率，而Lung SORT LNPs在肺部实现了约10%的校正编辑效率。此外，该系统还显示出良好的安全性和耐受性，为AATD等多器官疾病的治疗提供了新的可能性。