Nat Biotechnol丨周昌阳/孙怡迪/谢峻团队开发新型表观编辑器，单次给药即可在灵长类中实现高效、长效降血脂

本研究针对表观遗传编辑技术面临的长期稳定性挑战，开发了新型单组分表观编辑器EpiReg-T。研究背景基于现有基因编辑技术存在不可逆DNA序列改变的风险，而表观编辑通过调控基因表达不改变序列具有安全性优势。研究目的通过系统优化编辑器元件，实现在灵长类动物中长效抑制PCSK9基因以降低血脂。实验表明EpiReg-T在食蟹猴单次给药后可维持超过一年的PCSK9深度抑制和60%胆固醇降低，其长效机制源于DNA甲基化与组蛋白修饰的协同作用，且具有可逆性和高靶向特异性，为心血管疾病治疗提供了安全有效的潜在方案。