JCI | 熊曼团队建立纹状体中型多棘神经元分化新技术，为亨廷顿病的细胞替代治疗奠定基础

本研究背景聚焦于亨廷顿病这一神经退行性疾病，其特征是纹状体中型多棘神经元特异性退变，目前缺乏有效治疗。研究目的是建立高效稳定的人多能干细胞定向分化为MSN亚型的新技术，并验证其在动物模型中的功能。结论显示，团队成功开发出3D无血清悬浮分化体系，能高效生成功能性MSN亚型；移植实验证实这些细胞可长期存活、精准重建受损神经环路，并显著改善亨廷顿病小鼠的运动功能障碍，为临床细胞替代治疗提供了关键技术支撑和理论依据。