致敬时代 | 输1次液管5年以上！多款新疗法登场，血友病不用终身频繁输注治疗将成为现实
学术经纬
2025-11-11 17:32
文章摘要
血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病，主要分为A型和B型，由于凝血因子Ⅷ或Ⅸ缺乏导致凝血功能障碍。过去25年来，血友病治疗经历了从替代治疗到创新疗法的重大变革：凝血因子类药物从血源性制剂发展到重组技术产品，提升了安全性和长效性；非凝血因子类药物如Hemlibra通过模拟凝血因子功能，实现了皮下注射和更低的用药频率；基因治疗如Hemgenix和Roctavian通过AAV载体递送正常凝血因子基因，使患者能够自主产生凝血因子，有望实现一次性治疗。这些突破显著改善了患者的生活质量，减少了出血风险和治疗负担。目前，近50款新疗法处于临床研究中，未来治疗将更加便捷和安全。
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