Nat Med | 北京协和医学院张磊团队发现治疗血友病B的潜在新策略
iNature
2025-11-29 00:00
文章摘要
本研究聚焦于血友病B的治疗,背景是该病作为X连锁隐性遗传病,患者因凝血因子IX缺乏导致反复出血和关节病变,现有终身替代疗法负担沉重。研究目的是评估基于腺相关病毒载体的基因疗法BBM-H901在中国人群中的安全性和有效性,通过1/2期和3期临床试验验证其疗效。结论显示,单次输注该疗法在52周内显著降低年化出血率至0.60,平均凝血因子活性达41.9 IU/dl,80.8%患者实现零出血,且未发生严重不良反应,证实该基因疗法具有持续疗效和良好安全性。
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