首页 > 医学

Nat Med | 北京协和医学院张磊团队发现治疗血友病B的潜在新策略

iNature 2025-11-29 00:00
文章摘要
本研究聚焦于血友病B的治疗,背景是该病作为X连锁隐性遗传病,患者因凝血因子IX缺乏导致反复出血和关节病变,现有终身替代疗法负担沉重。研究目的是评估基于腺相关病毒载体的基因疗法BBM-H901在中国人群中的安全性和有效性,通过1/2期和3期临床试验验证其疗效。结论显示,单次输注该疗法在52周内显著降低年化出血率至0.60,平均凝血因子活性达41.9 IU/dl,80.8%患者实现零出血,且未发生严重不良反应,证实该基因疗法具有持续疗效和良好安全性。
Nat Med | 北京协和医学院张磊团队发现治疗血友病B的潜在新策略
本站注明稿件来源为其他媒体的文/图等稿件均为转载稿,本站转载出于非商业性的教育和科研之目的,并不意味着赞同其观点或证实其内容的真实性。如转载稿涉及版权等问题,请作者速来电或来函联系。
推荐文献
NINS_QC: A Data Quality Checker in Neuroimaging
DOI: 10.1021/acschemneuro.6c00178 Pub Date : 2026-04-01 Date: 2026/3/19 0:00:00
IF 3.9 3区 医学 Q2
An atlas to navigate environmental factors and health.
DOI: 10.1038/s41591-026-04286-w Pub Date : 2026-03-30
IF 82.9 1区 医学 Q1
Book学术官方微信
Book学术文献互助
Book学术文献互助群
群 号:604180095
Book学术
文献互助 智能选刊 最新文献 互助须知 联系我们:info@booksci.cn
Book学术提供免费学术资源搜索服务,方便国内外学者检索中英文文献。致力于提供最便捷和优质的服务体验。
Copyright © 2023 Book学术 All rights reserved.
ghs 京公网安备 11010802042870号 京ICP备2023020795号-1