Nature | 引导编辑技术应用新突破——刘如谦团队利用内源tRNA重编程实现无义突变遗传病的广谱治疗
BioArtMED
2025-12-08 15:28
文章摘要
背景:CRISPR基因编辑技术已用于多种遗传病的治疗,但现有策略多为高度定制化,缺乏普适性。无义突变是常见的致病突变类型,传统方法依赖外源递送抑制型tRNA(sup-tRNA),存在长期安全风险。研究目的:哈佛大学刘如谦团队旨在开发一种基于引导编辑(prime editing)的通用型基因治疗策略,通过重编程内源性tRNA为sup-tRNA,实现对多种无义突变的广谱治疗。结论:研究成功开发了PERT策略,系统筛选并改造内源tRNA,实现了高效、安全的编辑。在细胞和小鼠模型中验证了该策略能有效恢复蛋白功能或酶活性,且对全局基因表达影响小,为无义突变遗传病提供了新的治疗范式。
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