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Adv Sci丨蓝贤江团队联合孔祥谦团队以及罗成课题组报道了一种具有治疗β型地贫潜能的新型DNMT1特异性小分子抑制剂

BioArtMED 2025-12-17 14:38
文章摘要
背景：β-地中海贫血是一种由HBB基因突变导致的遗传性血液疾病，目前通过药物重新激活胎儿血红蛋白（HbF）表达是有效的治疗策略，但现有DNA低甲基化药物（如地西他滨）存在DNA损伤和细胞毒性等局限性。研究目的：研究团队旨在开发一种新型、高效且低毒的DNMT1特异性小分子抑制剂，以安全地诱导HbF表达，治疗β-地中海贫血。结论：研究发现新型抑制剂DMT207能特异性结合DNMT1，将其稳定在催化失活构象并促进其降解，从而高效诱导γ-珠蛋白基因启动子去甲基化和HbF合成，在疾病模型小鼠中显著提升血红蛋白水平、促进红细胞成熟并减轻脾肿大，且耐受性良好，为开发更安全的β-地中海贫血疗法提供了临床前依据。
Adv Sci丨蓝贤江团队联合孔祥谦团队以及罗成课题组报道了一种具有治疗β型地贫潜能的新型DNMT1特异性小分子抑制剂
查看文献： Discovery of a Novel DNMT1 Inhibitor with Improved Efficacy in Treating β-Thalassemia.
查看期刊：Advanced Science
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