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Cell | 为维生素绘制“治病地图”:新研究系统性挖掘维生素潜力,数十种遗传病或迎来廉价新疗法

iNature 2026-02-27 16:00
文章摘要
背景:维生素是必需的代谢物质,其治疗潜力虽被认可,但缺乏系统性的了解。研究目的:开发一个营养基因组学框架,系统识别可能对微量营养素调节有反应的单基因疾病,并以维生素B2和B3为例进行验证。结论:研究发现NAXD缺乏会导致NADHX积累和NAD+耗竭,引发严重神经发育疾病;维生素B3补充能显著延长模型小鼠寿命,证实了精准维生素干预的治疗潜力,并为数十种其他遗传病提供了潜在廉价疗法。
Cell | 为维生素绘制“治病地图”:新研究系统性挖掘维生素潜力,数十种遗传病或迎来廉价新疗法
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