首页 > 医学

郑州大学第一附属医院《自然·通讯》:靶向GGC重复序列的反义寡核苷酸疗法可挽救NIID相关基因组损伤与衰老表型

BioMed科技 2026-04-08 21:26
文章摘要
背景:神经元核内包涵体病(NIID)是一种与NOTCH2NLC基因GGC重复扩增相关的神经退行性疾病,其致病机制涉及毒性polyG蛋白的表达,但具体分子机制尚不明确。研究目的:本研究旨在系统解析polyG蛋白如何破坏细胞稳态,并探索靶向GGC重复序列的反义寡核苷酸(ASO-GGC)作为潜在治疗策略的效果。结论:研究发现polyG通过破坏核仁稳态、下调染色质结构蛋白CTCF/RAD21导致三维染色质构象异常,并引发DNA损伤和细胞衰老。ASO-GGC能有效减少polyG合成与聚集,挽救上述病理表型,为NIID的基因靶向治疗提供了概念验证。
郑州大学第一附属医院《自然·通讯》:靶向GGC重复序列的反义寡核苷酸疗法可挽救NIID相关基因组损伤与衰老表型
本站注明稿件来源为其他媒体的文/图等稿件均为转载稿,本站转载出于非商业性的教育和科研之目的,并不意味着赞同其观点或证实其内容的真实性。如转载稿涉及版权等问题,请作者速来电或来函联系。
推荐文献
Characterizing schizophrenia-relevant structural variants and tandem repeats through long-read sequencing
DOI: 10.1016/j.scib.2025.11.004 Pub Date : 2026-03-30 Date: 2025/11/4 0:00:00
IF 21.1 1区 综合性期刊 Q1
Embodied emotions in ancient Neo-Assyrian texts revealed by bodily mapping of emotional semantics
DOI: 10.1016/j.isci.2026.115347 Pub Date : 2026-04-17 Date: 2026/3/14 0:00:00
IF 4.1 2区 综合性期刊 Q1
Break-induced replication is enhanced by a phospho-activated RPA-binding module in Pol32
DOI: 10.1038/s41467-026-71309-y Pub Date : 2026-04-09
IF 16.6 1区 综合性期刊 Q1
Book学术官方微信
Book学术文献互助
Book学术文献互助群
群 号:604180095
Book学术
文献互助 智能选刊 最新文献 互助须知 联系我们:info@booksci.cn
Book学术提供免费学术资源搜索服务,方便国内外学者检索中英文文献。致力于提供最便捷和优质的服务体验。
Copyright © 2023 Book学术 All rights reserved.
ghs 京公网安备 11010802042870号 京ICP备2023020795号-1