The Innovation Drug Discovery | in vivo CAR-T：“体内细胞工厂”的技术革命与转化新挑战

体内CAR-T疗法通过递送载体直接在患者体内对T细胞进行编辑，无需细胞培养及患者清除淋巴细胞预处理。背景方面，传统CAR-T疗法流程复杂且成本高昂，而体内CAR-T疗法将患者身体变成“活体CAR-T制造车间”。研究目的方面，文章旨在系统梳理体内CAR-T疗法的技术脉络与最新进展，并深度聚焦两大核心挑战：如何保证基因治疗药物的安全与可靠（质量控制），以及如何最大程度地预测药物的疗效与风险（临床前评价）。结论方面，体内CAR-T疗法将CAR-T治疗从“私人订制”向“标准化药品”推进，但其转化成败极大依赖于质量控制与临床前评价策略的持续完善。未来可聚焦开发下一代载体、攻克产业化瓶颈、拓展非肿瘤适应症、融合人工智能和类器官技术以及构建监管科学框架。