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复旦大学舒易来等多团队合作在Lancet/Science子刊/Nature子刊发表多篇，迎接耳聋基因治疗新时代

iNature 2024-07-12 09:32

文章摘要

复旦大学舒易来等多团队合作在Science Translational Medicine和Nature Medicine发表研究，展示了基因组编辑技术在治疗遗传性耳聋中的应用。研究通过优化CRISPR-Cas9系统和开发双AAV系统，成功在成年小鼠模型中恢复了由MIR96突变引起的听力损失。此外，研究还报告了针对DFNB9患儿的基因治疗试验，显示了良好的安全性和有效性。这些研究为遗传性耳聋的治疗提供了新的策略和证据，特别是通过体内基因组编辑技术，为未来的临床应用奠定了基础。

复旦大学舒易来等多团队合作在Lancet/Science子刊/Nature子刊发表多篇，迎接耳聋基因治疗新时代

查看文献： Targeted genome editing restores auditory function in adult mice with progressive hearing loss caused by a human microRNA mutation
查看期刊：Science Translational Medicine

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