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《科学·转化医学》封面｜镰状细胞病实验性基因疗法

ScienceAAAS 2025-08-14 14:25

文章摘要

本研究探讨了利用碱基编辑技术治疗镰状细胞病的实验性基因疗法。背景方面，镰状细胞病是由HBB基因单一突变引起的常见遗传病，当前基因疗法存在潜在恶性肿瘤风险。研究目的是测试碱基编辑技术在恒河猴模型中的长期疗效和安全性。实验结果显示，碱基编辑效率超过60%，移植后血细胞和骨髓细胞的编辑率分别达到25.6%和20%以上，且保持稳定。结论表明，该策略具有可扩展性、可行性和高长期效率，为碱基编辑技术的临床转化提供了重要依据。

《科学·转化医学》封面｜镰状细胞病实验性基因疗法

查看文献： Development of β-globin gene correction in human hematopoietic stem cells as a potential durable treatment for sickle cell disease
查看期刊：Science Translational Medicine

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