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Biomedicines | 来源于hiPSCs的肺类器官可被重组腺相关病毒和腺病毒载体高效转导

Immunity Advances 2025-09-08 00:00
文章摘要
背景：囊性纤维化是由CFTR基因突变引起的遗传性疾病，传统基因治疗方法效果短暂。研究目的：比较不同血清型腺相关病毒载体和腺病毒载体在人iPSC衍生肺类器官中的转导效率，寻找最优基因治疗递送方案。结论：rAAV6载体整体转导效率最高（超过80%），而rAAV9和rAdV5对基底细胞和分泌细胞的靶向性最佳（转导效率超过90%），研究为囊性纤维化基因治疗提供了重要的载体选择依据和转导策略指导。
Biomedicines | 来源于hiPSCs的肺类器官可被重组腺相关病毒和腺病毒载体高效转导
查看文献： Lung Organoids from hiPSCs Can Be Efficiently Transduced by Recombinant Adeno-Associated Viral and Adenoviral Vectors.
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