Nature | 引导编辑技术应用新突破——刘如谦团队利用内源tRNA重编程实现无义突变遗传病的广谱治疗
BioArt
2025-11-30 09:04
文章摘要
背景:遗传病治疗面临高度定制化困境,约24%致病突变属于导致提前终止密码子的无义突变。研究目的:刘如谦团队开发PERT策略,通过引导编辑技术将内源tRNA重编程为抑制型tRNA,实现无义突变的广谱治疗。研究筛选418个tRNA基因,优化编辑系统使内源tRNA编辑效率达60%-80%,在细胞模型中恢复TPP1、HEXA等基因功能,对14746种无义突变平均通读率达69%。动物实验显示GFP报告小鼠中25%功能恢复,Hurler综合征小鼠IDUA酶活性恢复至正常6%。结论:该策略突破个体化治疗局限,通过内源tRNA重编程实现安全高效的通用型基因治疗,为遗传病治疗提供新范式。
本站注明稿件来源为其他媒体的文/图等稿件均为转载稿,本站转载出于非商业性的教育和科研之目的,并不意味着赞同其观点或证实其内容的真实性。如转载稿涉及版权等问题,请作者速来电或来函联系。