Nat Neurosci：阿尔茨海默病新希望！科学家成功将“风险基因”切换为“保护基因”
梅斯医学
2025-12-05 07:50
文章摘要
背景：阿尔茨海默病是全球性的重大健康挑战，携带APOE4基因显著增加患病风险，而APOE2基因则具有强大的保护作用。研究目的：美国肯塔基大学等机构的研究旨在探索通过基因工程将高风险APOE4基因原位切换为保护性APOE2基因，以逆转阿尔茨海默病相关病理。结论：研究成功构建了APOE4s2基因工程小鼠模型，实现了药物诱导的APOE4向APOE2的切换。实验表明，即使在疾病已出现病理特征（如淀粉样斑块）后，仅针对大脑中的星形胶质细胞进行基因切换，也能显著改善小鼠的认知功能、减少淀粉样斑块、减轻神经炎症，并优化大脑的代谢特征。这为开发靶向特定脑细胞的基因编辑疗法治疗阿尔茨海默病提供了新的可行路径和理论基础。
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