【前沿进展】Cell | 深度学习逆转转录组药物设计平台GPS,推进肝癌/肺纤维化新药发现新范式
细胞世界
2026-03-18 17:05
文章摘要
背景:传统药物筛选方法依赖单一靶点或有限表型数据,难以充分利用转录组学信息,且现有转录组逆转策略无法支持全新化合物设计。研究目的:开发基于深度学习的逆转转录组药物发现平台GPS,实现从化合物结构预测其转录组扰动特征,并应用于肝细胞癌和特发性肺纤维化的新药发现与优化。结论:GPS平台成功实现了大规模化合物虚拟筛选、先导分子优化及作用机制解析,在肝细胞癌和肺纤维化模型中发现了具有临床潜力的候选药物,如MSU-45302和Drug 18,并提出了结构-基因-活性关系新概念,为AI驱动的转录组导向药物研发建立了新范式。
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