Nature | 陈佳/杨力/牟晓盾/赖永榕合作发表全球首个进入临床试验的体外碱基编辑药物管线CS-101临床研究结果

背景：β-地中海贫血是一种常见的单基因遗传病，输血依赖型患者需终身输血，现有疗法如异基因造血干细胞移植存在配型难、排斥风险等挑战。研究目的：评估基于变形式碱基编辑器tBE开发的体外碱基编辑药物CS-101注射液治疗β-地中海贫血的安全性和有效性。结论：针对5名输血依赖型β-地中海贫血患者的IIT临床试验显示，CS-101治疗能快速重建造血功能，显著提升胎儿血红蛋白和总血红蛋白水平，使患者迅速且持续摆脱输血依赖，且未检测到脱靶编辑或产品相关不良事件，证明了其出色的疗效、安全性和持久性，具备成为全球Best-in-Class基因编辑药物的潜力。